ยาที่กำลังศึกษาวิจัยพัฒนาขึ้นเพื่อรักษาโรคเส้นโลหิตตีบข้างเคียงที่หาได้ยากซึ่งสืบทอดมา ซึ่งช่วยลดสัญญาณระดับโมเลกุลของโรคร้ายแรง โรคอัมพาต และควบคุมการเสื่อมของระบบประสาท แต่เมื่อผ่านไป 6 เดือน ยาดังกล่าวไม่ได้ปรับปรุงการควบคุมมอเตอร์และความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ การใช้ยาในระยะยาวอาจช่วยให้ความแข็งแรงและการควบคุมของกล้ามเนื้อคงที่

ยาที่เรียกว่าโทเฟอร์เซ่นช่วยลดระดับของ SOD1 และโปรตีนแสงของเส้นประสาทซึ่งเป็นเครื่องหมายโมเลกุลของความเสียหายทางระบบประสาท ในตอนท้ายของการศึกษาส่วนที่ควบคุมด้วยยาหลอก ผู้เข้าร่วมได้รับข้อเสนอทางเลือกในการรับโทเฟอร์เซนซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของการขยายเวลาแบบ open-label ที่จะคงอยู่ได้ถึง 4½ ปี การจัดตั้งส่วนขยายแบบ open-label ได้สร้างผู้เข้าร่วมสองกลุ่ม: ผู้ที่ได้รับโทเฟอร์เซนตั้งแต่เริ่มต้นและผู้ที่ได้รับยาหลอกเป็นเวลาหกเดือนก่อนเริ่มโทเฟอร์เซน การวิเคราะห์ระหว่างกาลหกเดือนก่อนการขยายเผยให้เห็นความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญในการทำงานของมอเตอร์ระหว่างการสตาร์ทเร็วและสตาร์ทช้า หลังจากใช้ยามาหนึ่งปี ผู้เข้าร่วมบางคนแสดงให้เห็นถึงความแข็งแรงของกล้ามเนื้อและการควบคุมที่คงที่ ซึ่งเป็นการค้นพบที่น่าทึ่งสำหรับโรคที่มีลักษณะลดลงอย่างไม่หยุดยั้ง