การรักษาที่เป็นไปได้สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งขณะนี้ยังไม่มีวิธีรักษาหรือรักษา โดยมุ่งเป้าไปที่เอนไซม์ที่ได้รับการพิจารณาว่าไม่สามารถต้านทานได้ DMD เป็นรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดของกล้ามเนื้อเสื่อม ซึ่งเป็นโรคที่นำไปสู่ความอ่อนแอแบบก้าวหน้าและการสูญเสียกล้ามเนื้อโครงร่างและหัวใจในที่สุด

โรคนี้เกิดขึ้นในผู้ชาย 16 คนจากจำนวน 100,000 คนที่เกิดในสหรัฐอเมริกา ผู้ที่เป็นโรคนี้มักมีอาการซุ่มซ่ามและอ่อนแอในวัยเด็ก และโดยทั่วไปต้องใช้เก้าอี้ล้อเข็นเมื่อถึงวัยรุ่น อายุขัยเฉลี่ยอยู่ที่ 26 ในขณะที่การวิจัยก่อนหน้านี้ได้เปิดเผยบทบาทสำคัญของเอนไซม์ที่เรียกว่า MKP5 ในการพัฒนา DMD ทำให้เป็นเป้าหมายที่มีแนวโน้มสำหรับการรักษาที่เป็นไปได้ นักวิทยาศาสตร์มานานหลายทศวรรษไม่สามารถทำลายเอนไซม์ในตระกูลนี้ตำแหน่งแอคทีฟของเอนไซม์ที่เกิดปฏิกิริยาเคมี ทีมงานของเขาได้คัดกรองสารประกอบกว่า 162,000 ชนิด พวกเขาระบุสารประกอบโมเลกุลหนึ่งตัวที่ขัดขวางการทำงานของเอนไซม์โดยการผูกมัดกับไซต์ที่ยังไม่ได้ค้นพบก่อนหน้านี้ ซึ่งเป็นจุดใกล้บริเวณที่ทำงานของเอนไซม์